Médicaments de thérapie génique sur le marché

 

 

 

Thérapie génique virale

Oncorine : Virus oncolytique approuvé en Chine pour le traitement de cancers nasopharyngés, en combinaison avec la chimiothérapie.

Glybera® (laboratoire UniQure), le premier médicament commercialisé en Europe en 2012, est un AAVr indiqué dans le traitement du déficit familial en lipoprotéine lipase. N’EST PLUS SUR LE MARCHE

Imlygic® (BioVex filiale de Amgen) mis sur le marché aux Etats-Unis et en Europe en 2015 qui est un virus recombinant de type HSV-1 (Herpes simplex de type 1) utilisé dans le traitement du mélanome métastatique non opérable.

Strimvelis® (Laboratoire GlaxoSmithKline, commercialisé par Orchard Therapeutics) qui est le premier produit de thérapie génique ex vivo mis sur le marché en Europe en 2016. Il s’agit de cellules souches CD34+ autologues transduites pour exprimer le gène ADA. Il est utilisé pour traiter l’immunodéficience primaire ADA-SCID.

Zalmoxis® (Laboratoire Molmed SpA) mis sur le marché depuis 2016 en Europe qui repose sur la modification génétique de cellules T allogéniques avec un vecteur rétroviral et est indiqué contre le rejet de greffe de moelle osseuse.

Kymriah® (Laboratoire Novartis) et Yescarta® (Laboratoire Kite Pharma) approuvés en 2017 et en 2018 en Europe aux Etats-Unis qui correspondent à des cellules T autologues génétiquement modifiées (CAR T cell) pour traiter des formes résistantes de lymphome.

Luxturna® (Laboratoire Sparks Therapeutics) mis sur le marché aux Etats-Unis en 2017 qui est un AAVr indiqué pour la neuropathie optique héréditaire de Leber (mutation RPE65).

Zolgensma® (Laboratoire AveXis) qui est le dernier médicament de thérapie génique et le premier pour une maladie neuromusculaire ayant reçu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis en 2019 et qui est un AAVr indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile de type 1 (enfants de moins de 2 ans).

Zynteglo (Bluebird bio) médicament de thérapie génique ayant reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe en 2019. Vecteur lentiviral pour le traitement de la b-thalassémie.

 

Thérapie génique non virale

Spinraza® (Laboratoire Biogen) mis sur le marché en 2016 aux Etats Unis et en 2017 en Europe est un oligonucléotide antisens dirigé contre le gène SMN2 et indiqué dans l’amyotrophie spinale.

Eteplirsen® (Laboratoire Sarepta Therapeutics) qui a reçu une approbation accélérée mais révocable de mise sur le marché aux Etats unis en 2016 est un oligonucléotide antisens de type morpholino dirigé contre l’exon 51 du gène de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne. Ce produit a reçu un avis défavorable de l’EMA en 2018.