10:00-10:30
Registration & welcome coffee

10:30-12:15
Session 1: AAV vector manufacturing

Chairs: Caroline Le Guiner, ​

10:30 Welcome

10:40 Eduard Ayuso, Dinamiqs

​INV01: 5 strategies to be successful in AAV manufacturing

11:10 Vu Hong, Genethon, INSERM U951, University Paris-Saclay
OR01: AI-designed AAV capsid delivers high-efficiency muscle gene transfer for low-dose therapy

​

11:25 Mathieu Mevel, Laboratoire TaRGeT INSERM UMR1089

OR02: Carbohydrates modified adeno-associated virus-derived vectors: an alternative to enhance gene expression in targeted tissues

​

11:40 Lisa Le Dortz, CEA, Paris

​OR03: Improving Adeno-associated virus (AAVs) vectors purification : a novel affinity chromatography approach

​

11:55 Poster pitches (10 x 2 min)​

P01 to P10

12:30-13:15
Lunch

13:15-14:00
Poster session

14:00-15:15
Session 2: AAV vector efficacy

Chairs: Capucine Trollet, Haniyeh Youssef Zadeh

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14:00 Thierry VandenDriessche, VUB, Brussels

INV02: AAV vector efficacy

​

14:30 Louisa Jauze, Genethon, Evry

OR04: Liver‑specific hAAT‑driven G6PC1 expression achieves durable metabolic correction with a favorable safety profile in a murine model of glycogen storage disease type Ia

​

14:45 Justine Mittler, Institut du Cerveau, Paris

OR05: Combine intravenous gene therapy over expressing CYP46A1 and BBB opening can rescue  Parkinson disease in a NHP induces PD model

​

15:00 Marion Derome, Genethon, Evry ​

OR06: Intra-CSF AAV9-mediated ASAH1 gene delivery prevents neurological manifestations in P361R-Farber mice

15:15-15:45
Coffee break and posters

15:45-17:05
Session 3: AAV vector safety

Chairs: Gloria Gonzalez Aseguinolaza, Malo Journou 

​

15:45 Sponsor presentation

Laurence Jeanson, Genosafe

​

15:50 Gwladys Gernoux, TaRGeT (Translational Research in Gene Therapy)

INV03: Immune-Mediated Toxicities in AAV Gene Therapy

​

16:20 Allwyn Pereira, Nantes Université, CHU Nantes, INSERM, TaRGeT (Translational Research in Gene Therapy - UMR 1089)

OR07: The impact of AAV serotypes on microglia-mediated inflammation in retinal gene therapy

16:35 Pedram Moeini Gavgani, CIMA Universidad de Navarra, Pamplona

OR08: DNA damage|p53, innate immune, and unfolded protein responses activated in primate liver after toxic high-dose AAV-SMN1 delivery

16:50 Pauline Vidal, Genethon, Evry

OR09: Synergistic Double-Muscle Promoter Engineering Enhances AAV Gene Therapy for Neuromuscular Diseases

17:05-17:15
Closing and awards

17:15-18:00
Interlude breton

18:00-19:30

Table ronde sur les traitements de thérapie génique et cellulaire, avec les associations de patients et échanges avec les experts du domaine

(lieu accessible aux personnes à mobilité réduite)

Chair: Françoise Piguet, Oumeya Adjali

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Merci de remplir la fiche d'inscription afin que nous connaissions le nombre de participants exacts.
   

• Enjeux économiques: pourquoi les thérapies géniques et cellulaires sont-elles si coûteuses?

• Accessibilité: comment garantir un accès équitable à ces traitements?

• Mise sur le marché: quelles étapes avant la mise à disposition (essais, autorisations, remboursement, délais)?

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Un moment d’échange pour croiser les points de vue des associations de patients, des patients, des cliniciens, des pouvoirs publics et des industriels.

Famille Hooge en présence de d'Augustin, traité par thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD)

Pr Alain Fisher, médecin pédiatre et chercheur en immunologie, Hôpital Necker et Institut Imagine, membre du Collège de France

Pr Kumaran Deiva, médecin neuropédiatre et chercheur, Hôpital Kremlin-Bicêtre, membre de l’Institut Universitaire de France

Mr Alain Olympie, administrateur de l’Alliance Maladies Rares

Dr Laura Benkemoun, conseillère recherche à la Fondation Maladies Rares

Mmes Cécile Sourdon et Pascale Vincendon, directrice générale et directrice des affaires médicales, Orchard Therapeutics France

En présence du Dr Anne Jouvenceau, Agence de l’Innovation en Santé, coordinatrice de la stratégie nationale d’accélération des biothérapies auprès du gouvernement

19:30-20:30
Cocktail et échanges informels suite à la table ronde